
基因编辑技术的边界再次被拓宽,随着悉尼大学生命与环境科学学院的一项突破性发现——SeekRNA的问世,其精准度与灵活性超越了当前广泛应用的CRISPR技术,为医学、农业及生物技术领域带来革新希望。这项创新成果已被《自然·通讯》杂志最新一期发表,标志着基因编辑工具的一次重大飞跃。

在探索基因编辑技术的道路上,科学家们一直在追求更高的精度和效率。传统的基因组编辑方法虽然在一定程度上取得了成功,但在实现精度方面仍存在一定的局限性。为了突破这一障碍,科学家们不断探索新的方法和技术,并取得了一项重大突破。为基因编辑领域带来了新的希望。这一突破标志着朝着更安全、更具适应性的疾病纠正方法迈出了重要一步。

最新研究进展显示,先导编辑器是一种通用的基因编辑形式,可用于纠正大多数已知的致病基因突变。近期,美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家在治疗遗传疾病方面取得了重要突破。他们设计了一种类似病毒的颗粒,将先导编辑器高效地传递给小鼠细胞,以实现基因治疗的目的。该研究成果8日发表在《自然·生物技术》杂志上。

由单纯疱疹病毒1型(HSV-1)感染引起的单纯疱疹病毒性角膜炎(HSK)是世界范围内单侧角膜失明的主要原因。据估计,每年有150万例HSK病例发生,其中4万例发展为严重视力障碍。三叉神经节(TG)是HSV-1在原发性急性角膜感染后在宿主中建立终生潜伏的地方,TG神经元中潜伏的HSV-1会重新激活导致反复感染。

全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明,被称为“不可治眼病”“家族的梦魇”,其中以视网膜色素变性(Retinitis pigmentosa,RP)最为常见,缺乏有效治疗。基于CRISPR的基因编辑技术能够原位纠正引起疾病的基因突变,可以恢复生理水平蛋白表达,具有一次治疗终身治愈的巨大潜力。

基于人工智能预测的蛋白质结构,我国科研人员建立起全新的大规模蛋白质聚类方法,并成功开发出具有自主知识产权的新型碱基编辑工具。这一研究为蛋白质功能分析、新功能元件挖掘提供了全新策略。相关成果6月27日在线发表于《细胞》杂志。

据物理学家组织网5月31日报道,美国佛罗里达大学科学家开发出一种新的基于CRISPR技术的无创血液检测方法,这种被称为EXTRA-CRISPR的方法在癌症诊断中的效果可与广泛使用的逆转录定量聚合酶链反应(RT-qPCR)媲美,且能与一台简单的便携式设备配套使用,有望大大加快癌症早期诊断的流程。

华盛顿州立大学日前获得了美国食品药物监督管理局(FDA)的授权,可以让基因编辑猪进入食物链供人类消费——具体产品是利用基因编辑猪肉制成的美味德式香肠,这将创造基因编辑动物的人类食用历史。

3月16日消息,德累斯顿工大分拆的初创公司Seamless Therapeutics获得1250万美元种子融资,拓展基于“可编程的精密-人工-重组酶”的变革性基因编辑平台。本轮融资由惠灵顿合伙公司和Forbion两家欧洲风险投资公司领投,同时得到德国联邦教研部“Go-Bio”计划资助。Seamless Therapeutics通过融资进一步开发平台,把研发管线拓展到首次临床试验。

谈起基因编辑,就不得不提及大名鼎鼎的CRISPR/Cas系统。这一技术源自于人类向细菌的学习,其大致原理为,在CRISPR RNA(crRNA)的引导下,与之结合在一处的Cas蛋白能够找到与crRNA互补的目标DNA序列,并通过切割这段DNA,触发DNA修复机制,实现基因编辑。

武汉科技大学科研团队开发出新型通用基因编辑工具,几乎适用于眼部疾病等所有已知人类遗传疾病。该团队通过在基因组中进行靶向特异性修饰,实现永久性或条件性特异性的基因敲除、敲入和修正,成功令失明小鼠重见光明。

尽管针对病毒感染的高度敏感诊断测试取得了很大进展,但其仍需要复杂的技术来准备样本或解释结果,这使得它们在医疗资源稀缺地区的推广变得不切实际。发表在15日《ACS中心科学》杂志上的一种灵敏的方法,可在短短20分钟内分析病毒核酸,且可使用“夜光”蛋白质一步完成。

基因编辑(Genom-Editierung)是对微生物、植物、动物或人类的遗传物质进行干预,它涉及安全与伦理界限问题,目前最为前沿的基因编辑技术——基因剪刀( CRISPR/Cas),可用于植物、动物和人类的遗传物质编辑。

1月4日《自然》期刊发表了德国亥姆霍兹感染研究中心和美国本森希尔公司、犹他州立大学联合研究发现的核酸酶—Cas12a2,一种全新的CRISPR免疫防御。与CRISPR-Cas免疫防御体系中目前已知的任何一种核酸酶不同,Cas12a2能够通过破坏DNA关闭受感染的细胞。该发现为如分子生物诊断学引入新的CRISPR技术。

近日,上海交通大学农业与生物学院陆钰明教授课题组在生物技术知名期刊Current Opinion in Biotechnology (IF=10.3)发表了题为“Large-scale genome editing in plants: approaches, applications, and future perspectives”的综述论文,详细描述了植物中利用CRISPR/Cas技术进行大规模基因组编辑的最新技术和应用。

清华大学生命学院助理教授刘俊杰课题组长期关注DNA和RNA核酸酶研究及相关核酸操纵工具的开发和应用。近年来,刘俊杰及其合作者发现并鉴定了一类可用于基因编辑操作、识别T-richPAM的小型CasX核酸酶(Nature,2019),并通过蛋白质和sgRNA的结构改造进一步提升了该系统的基因编辑效率(Molecular Cell,2022)。

据最新一期《自然·生物技术》发表的一项研究,在CRISPR基因编辑系统的基础上,美国麻省理工学院研究人员设计了一种新工具,可以更安全、更高效的方式剪除有缺陷的基因并用新基因替换它们。

非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症,英国《自然》杂志10日发表的一项研究,报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编辑(一个源于细菌的系统),生成了患者特异性T细胞,安全性良好。虽然目前患者反应的临床获益有限,但这项研究证明了该治疗策略的潜在可行性。

美国科学家开发出一种新基因编辑技术TARDIS,可一举测试数千种基因突变的影响,将以往需要耗时多年的工作压缩到几天内。生物学家可借此在动物身上开展新实验,比较一种基因的多种突变,找出导致特定特征的突变。相关研究已提交生物预印本网站(bioRxiv.org),有望促进人们对疾病的理解。