全球首个用于延缓1型糖尿病进展的创新药“特瑞可”在中国获批

赛诺菲中国 9 月 3 日宣布，赛诺菲（北京）制药有限公司的替利珠单抗注射液（商品名：Tzield，特瑞可， 中文商品名：泰泽纳®）获国家药监局批准，是全球首款且唯一用于延缓 1 型糖尿病的创新药，用于 8 岁及以上的 1 型糖尿病 2 期患者，可延缓 3 年病程进展。这是糖尿病治疗领域的一项重大突破。

核心突破点

1. 全球首个疾病修饰疗法（DMT）
   • 作用机制：特瑞可（Teplizumab）是一种抗CD3单克隆抗体，通过靶向T细胞表面的CD3抗原，调节免疫系统活性，延缓自身免疫对胰岛β细胞的破坏，从而保留患者内源性胰岛素分泌功能。
   • 与传统疗法的区别：现有T1D治疗依赖终身胰岛素注射控制血糖，但无法阻止疾病进展。特瑞可首次实现从“控糖”转向“延缓病程”，为患者争取“蜜月期”延长。
2. 临床证据支持
   • 关键临床试验（如TN-10研究）显示：
     • 在高危人群（出现多株自身抗体但血糖未异常）中用药，可将临床发病时间延迟中位数约3年。
     • 在新诊断患者中用药，显著减缓C肽（反映β细胞功能）下降速度，保护残余胰岛功能。

中国获批关键信息

1. 适应症
   • 国家药监局（NMPA）批准用于：≥8岁、1型糖尿病2期（存在≥2种自身抗体+血糖异常但未达临床诊断标准）的患者，旨在延缓进展至3期（需胰岛素治疗）。
2. 用药方案
   • 14天静脉输注疗程：每日一次，完成一个周期即可产生长期效果（美国数据显示疗效可持续数年）。
   • 需在医疗中心使用：因可能引发细胞因子释放综合征（CRS）等免疫相关不良反应，需严密监测。

对中国患者的意义

1. 填补治疗空白
   • 中国T1D患者超千万，且儿童发病率逐年上升。此前无任何药物能延缓疾病进展，特瑞可上市为高危人群和新诊断患者提供了首个“窗口期干预”手段。
2. 降低并发症风险
   • 保留内源性胰岛素分泌可显著减少血糖波动，长期降低肾病、视网膜病变等并发症风险，改善患者生活质量。
3. 推动早筛早诊体系
   • 药物依赖早期识别（自身抗体检测），将推动中国建立T1D高危人群筛查网络，促进“预防前移”的医疗模式变革。

挑战与展望

1. 可及性问题
   • 价格高昂：美国年治疗费用约19万美元，中国定价尚未公布，但预计费用较高。
   • 医保准入：亟需通过谈判纳入医保，否则仅少数患者能负担。
2. 适用人群限制
   • 目前仅获批用于2期患者（占T1D总数约10%），未来需探索对3期新诊断患者的疗效扩展。
3. 长期安全性
   • 需持续监测免疫相关不良事件（如EB病毒再激活风险），中国真实世界数据将至关重要。

全球地位与行业影响

• 中国成为全球第二个获批国家（继美国FDA 2022年批准后），体现中国加速引进创新药的决心。
• 开启T1D免疫治疗新时代：推动更多针对T1D病因的药物研发（如其他免疫调节剂、干细胞疗法等）。
• 重塑T1D治疗格局：从“胰岛素替代”向“免疫干预+功能保护”的综合管理转变。

特瑞可（泰泽纳®）在华上市是1型糖尿病治疗史上的里程碑事件，标志着人类首次有能力延缓这一自身免疫疾病的进程。尽管面临可及性挑战，其问世为患者带来了“与疾病赛跑”的新希望，并将推动中国T1D防治体系向早期干预和精准化迈进。未来需通过政策支持、医保覆盖和真实世界研究，让这一突破性疗法惠及更多高危人群。