实验药物可将心脏病危险因素降低96%

实验药物 Lepodisiran 的首次人体试验发现，单次注射即可显着且持久地降低血液中脂蛋白 (a) 的水平，脂蛋白 (a) 是目前无法治疗的心脏病危险因素。

挑战：低密度脂蛋白胆固醇（一种会堵塞动脉并导致心脏病的不良胆固醇）水平取决于多种因素，包括遗传、饮食和生活方式。

这意味着如果您的低密度脂蛋白过高，您可以改变饮食、加强锻炼或减少吸烟和饮酒等恶习。还有一些药物，如他汀类药物，可以非常有效地降低低密度脂蛋白水平。

据估计，全球 20% 的人口 Lp(a) 水平较高。

脂蛋白 (a) 或 Lp(a) 是肝脏产生的另一种颗粒，就像 LDL 胆固醇一样，血液中的高水平会独立增加患心脏病的风险。但与 LDL 胆固醇不同的是，您的 Lp(a) 水平几乎完全由遗传决定。

这意味着全球大约有 20% 的 Lp(a) 水平较高的人口无法降低这一心脏病的主要危险因素，而且也没有任何经过验证的药物可以显着降低 Lp(a) 水平。（为了降低风险，这一群体必须更加小心他们的低密度脂蛋白水平，因为这是他们唯一可以控制的因素。）

11 月 12 日，研究人员公布了制药巨头礼来公司正在开发的一种实验药物的一期试验结果。该药物被证明可以将参与者的高 Lp(a) 水平从基线降低多达 96%。 

如果进一步的试验表明这种药物——lepodisiran——是安全的，并且可以减少心脏病和中风的发生，这对患者来说将是个好消息，因为它消除了我们无法治疗的危险因素。

“它在降低 Lp(a) 方面的效果是深远的。”

工作原理： Lepodisiran是一种小干扰 RNA (siRNA)，这是一种通过干扰 RNA 发挥作用的疗法，RNA 是一种遗传物质，可将 DNA 转化为细胞制造某些分子的指令。siRNA 阻止 RNA 翻译成蛋白质，本质上是“沉默”基因而不影响 DNA。

lepodisiran 靶向的 RNA 产生 Lp(a) 的重要组成部分。

如何战胜主要由遗传因素决定的风险因素？一种非常有效的方法是干扰该基因，这就是 lepodisiran 和其他新疗法的目的。

48 周后，他们的 Lp(a) 水平仍比试验前低 94%。

Lepodisiran 的 1 期试验纳入了 48 名 Lp(a) 水平升高的患者。十二人接受了单次安慰剂注射。其他人被分成六组，每组服用不同剂量的lepodisiran，范围从4毫克一直到608毫克

在最高剂量组中，注射后 29 天，血液 Lp(a) 水平实际上检测不到。40 周后，它们开始缓慢上升，但即使在 48 周时，它们仍然比试验前低 94%。第二高剂量为 304 毫克，即使在 48 周后也减少了 75%。 

试验期间没有出现安全问题，唯一的副作用是注射部位轻微疼痛。

展望未来： lepodisiran 的二期试验已经在进行中。该项目将包括超过 250 名 Lp(a) 水平升高的人，预计将于 2024 年 10 月结束。找有价值的信息，请记住Byteclicks.com