德国研究人员开发出无需外源蛋白实现精准高效RNA编辑的方法
德国蒂宾根大学的研究团队开发出一种簇状向导RNA“CLUSTER gRNAs”。这种CLUSTER设计使基因编码的gRNAs具有高度的序列灵活性，可以多价方式结合其目标mRNA，无需外源蛋白，实现高精度和高效率的编辑，并能靶向使用以前的gRNA设计无法访问的序列。
CLUSTER gRNAs可通过病毒载体进行基因编码和传递，并在多种细胞系中实现高效编辑。在细胞培养中，CLUSTER gRNAs可实现内源性转录本的靶向编辑，效率高达45%；在体内，通过水动力尾静脉注射将CLUSTER gRNAs传递到小鼠肝脏中，编辑效率高达10%。CLUSTER方法为RNA碱基编辑领域的药物开发开辟了新道路。
相关研究成果发表于《Nature Biotechnology》期刊。
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