一针就能让失明儿童恢复一整年的视力
根据发表在《自然医学》杂志上的一项新研究，一名患有遗传儿童失明症的患者在接受了仅仅一针实验性RNA疗法后，恢复并保留了一年多的视力。
该治疗是为预先诊断为Leber先天性黑病(LCA)的人设计的–这是一种通常影响视网膜的眼部疾病–他们也有CEP290突变，这是一种常见于这种疾病患者的基因。患有这种类型的LCA的人一般从婴儿期开始就会出现严重的视觉障碍。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Scheie眼科研究所的研究人员执行了这项临床试验。
在研究过程中，参与者在眼内注射了一种名为sepofarsen的反义寡核苷酸。这是一种短RNA分子，可以提高眼睛感光器中CEP290蛋白的水平，改善视网膜功能和对日光的感知。
改善视力保持了15个月以上
在《自然医学》2019年的一项研究中，研究人员发现，每三个月重复注射一次Sepofarsen如何使10名患者的视力能力增加。第十一位患者–其治疗方法在同一杂志的新论文中进行了解释，只注射了一次，然后在15个月的时间内进行了检查。在治疗前，患者患有视力下降、视野小、没有夜视能力。
在单次注射Sepofarsen后，科学家注意到了更剧烈的改善，大大支持了治疗的生物效应。在对视觉功能和视网膜结构进行的十多次测量中，一个关键性的发现是，这种生物性的改善是缓慢的。研究人员记录到的视力改善是在一个月后，但患者的视力在两个月后达到高峰。
最关键的是，一些视力的改善在单次注射后的15个月以上仍然存在。这是意料之外的。
这项工作代表了RNA反义疗法的一个非常令人兴奋的方向。
向帮助恢复视力的新技术迈出重要一步
研究人员认为，反义寡核苷酸能够改善视力的原因之一是，这些微不足道的RNA分子小到可以潜入细胞核内，但保持时间足够长，从而产生实质性的效果。
现在，至少在眼科领域，有一系列使用反义寡核苷酸的临床试验，用于不同的眼部遗传缺陷。获取更多前沿科技 研究访问：https://byteclicks.com
显然，这不是治疗失明的万能药。但它仍然代表着向开发新技术迈出了相当重要的一步，从根本上改善易患眼相关疾病的人视力。
