
11 名出生时失明的儿童在接受 MeiraGTx 的研究性基因治疗后视力均恢复,这些数据促使该生物技术公司寻求 AIPL1 相关严重视网膜营养不良症的加速批准。

最新研究进展显示,先导编辑器是一种通用的基因编辑形式,可用于纠正大多数已知的致病基因突变。近期,美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家在治疗遗传疾病方面取得了重要突破。他们设计了一种类似病毒的颗粒,将先导编辑器高效地传递给小鼠细胞,以实现基因治疗的目的。该研究成果8日发表在《自然·生物技术》杂志上。

复旦大学的多个研究团队合作开展了关于如何有效重建失明患者视觉功能的研究。他们成功地利用氧化钛纳米线阵列人工光感受器在失明小鼠和非人灵长类模型上实现了视觉功能的修复。这项研究成果最近发表在《自然-生物医学工程》杂志上。

人与机器的融合是科幻故事中的典型情节。在现实生活中,人们已经迈出了朝着这种半人半机器的生物的第一步:人们使用起搏器治疗心律不齐,使用人工耳蜗改善听力,视网膜植入物帮助几乎失明的人至少能够看到一点光线。

视网膜色素变性症是人类失明的主要原因之一。中国的研究人员成功地恢复了患有视网膜色素变性症的小鼠的视力。该研究将于3月17日发表在《实验医学杂志》上。该研究使用一种新型的、高度通用的CRISPR基因组编辑技术,有潜力纠正各种导致疾病的遗传突变。

UVA Health 科学家发现了导致眼睛有害血管生长的未知因素,这可能导致致盲性黄斑变性和其他常见视力丧失原因的新疗法。研究人员确定了一个新靶点,可防止与眼部疾病相关的异常血管缠结的形成,例如新生血管性年龄相关性黄斑变性、增生性糖尿病性视网膜病变和缺血性视网膜病变视网膜静脉阻塞。

据最新一期《科学进展》杂志,美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的科研团队合作,在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒(LNP)和信使核糖核酸(mRNA)治疗与一种罕见遗传疾病相关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善治疗遗传性失明的方式,也有助开发新型新冠疫苗。
瑞典林雪平大学和LinkoCare生命科学公司的研究人员联合开发了一种由猪皮中的胶原蛋白制成的类似于人类角膜的植入物。在一项试点研究中,植入物使20名角膜病变患者恢复了视力,其中大多数人在接受植入物之前是失明的。发表在《自然·生物技术》上的该项研究,以生物工程植入物作为人类角膜移植捐赠的替代方案,为角膜失明和视力低下的患者带来了希望。

科学家声称能使死亡的人眼细胞复活,这一成果发表在《自然》杂志上,为研究年龄相关性黄斑变性等眼部疾病提供了更好的方法,这是导致视力丧失和失明的主要原因。它还可以为恢复其他类型的神经组织奠定基础,也许有一天会用于视网膜移植。

2021年4月,一家 生物电子公司凭借其 Prima System赢得2020 年健康科技奖的消息,Prima System 是一种旨在为盲人提供视力的下一代仿生视觉技术。Prima 系统由光感受器的光电替代品组成,使萎缩性干性年(AMD)龄相关性黄斑变性患者能够同时使用中央假体和周边的自然视力。这一新型”恢复视力”的仿生眼离人体试验又近了一步。

据最新一期《临床研究》期刊发表的研究摘要,美国和西班牙研究人员使用硬连线的假体成功地为一位失明16年的盲人女性创造了一种“人工视觉脑”,使其能够看到字母、辨别物体的边缘,甚至可以在实验中玩简单的电子游戏。