MeiraGTx基因疗法让11名盲童重见光明

11 名出生时失明的儿童在接受 MeiraGTx 的研究性基因治疗后视力均恢复，这些数据促使该生物技术公司寻求 AIPL1 相关严重视网膜营养不良症的加速批准。

2 月 21 日， 《柳叶刀》杂志发表了对这 11 名儿童中的 4 名儿童的研究结果。

根据公布的研究结果，接受治疗的眼睛的视力（通过儿童友好的、类似游戏的触摸屏测试进行测量）在四周或更长时间后得到改善，而未接受治疗的眼睛的视力则无法测量。

MeiraGTx 首席执行官 Alexandria Forbes 博士表示，治疗效果“不仅限于对视力产生有意义的影响，而且还会在沟通、行为、学校教育、情绪、心理益处和社会融合等所有发展领域带来改变生活的益处”。

研究人员表示，一名儿童接受治疗后，其眼睛出现囊样黄斑水肿（积液），但随着时间的推移，病情有所好转，并未影响该儿童视力的改善。科学家表示，没有其他安全问题。

Evercore ISI 分析师将该研究结果描述为“强有力的临床数据，具有对大量未满足的儿科人群有效的明确证据”。  

报道称，在与英国药品监管机构进行积极对话后，该公司目前计划提交名为 rAAV8.hRKp.AIPL1 的基因疗法，以在该国获得快速批准。

MeiraGTx 总部位于纽约，在英国设有研发和生产基地，该公司还补充说，该公司也一直在与 FDA 讨论如何在美国获得加速审批。

该疗法使用腺相关病毒来传递 AIPL1 基因的功能副本，并通过一次注射直接进入眼睛。

这项研究始于四名 1 至 3 岁儿童，他们出生时患有与 AIPL1 基因突变相关的严重视网膜营养不良症。这些儿童每人接受一只眼睛的治疗。研究人员发现这种治疗安全且似乎有效后，他们又对另外七名儿童的双眼进行了基因治疗。