德国开始采用基因编辑方法治疗血友病

据德国每日新闻4月17日报道，继美国和英国于2023年12月相继批准将基因编辑技术（CRISPR）用于血液病治疗后，德国也开始采用这个技术来治疗血友病。血友病又称凝血因子缺失证，是一种罕见病，通常显性遗传给男性婴儿。在德国，血友病的发病率为万分之二，目前德国共有约一万名血友病患者。最常见的血友病患者分为A或B型，对应缺少第8凝血因子和第9凝血因子，而缺少凝血因子使得患者在受伤时血流不止，还容易对患者关节造成永久损伤。一般当前疗法为终生定期注射相应的凝血因子，一般每周定期注射两到三次凝血因子，保证血液中的凝血因子维持在正常水平。不过，这样治疗的费用非常高昂，每年需要15-30万欧元。

现在，应用新型的基因编辑技术，可以通过在人体内不会自我复制的病毒载体一次性注入相应的凝血因子，使得人体内的凝血功能的血红蛋白数量维持正常凝血功能。这样的一次性治疗费用也非常昂贵，目前约为80万欧元。但相比终生定期注射治疗，不管是从花费还是从治疗效果来讲都更优。而且，德国目前还在推动将该基因治疗方法纳入社会医疗保险体系，这样更加能够大大降低此类疾病患者的治疗费用。不过，目前这种基因治疗方法尚有不足，比如，应用该疗法治疗A型血友病，效果明显不如治疗B型血友病，有时候在不同个体身上的治疗效果仅能维持几年。

另外，用于运输血红蛋白的病毒载体也有可能被患者体内的抗体识别并加以清除，这样会造成治疗无效的结果，而且这种病毒载体将被患者体内的抗体记住，产生耐药性，从此再也无法用于该患者的治疗。目前德国开展该项治疗研究的机构和科研人员主要有：海德堡霍普（Hopp）儿童肿瘤研究中心主任Andreas Kulozik、弗莱堡大学附属医学院细胞基因治疗学Toni Cathomen教授和法兰克福大学附属医院输血医学研究所血友病治疗中心Wolfgang Miesbach教授等。