一款专为生成候选药物的生成式人工智能模型DiffSMol

俄亥俄州立大学研究团队推出DiffSMol，一款生成式人工智能模型，专为生成候选药物的3D结构设计。DiffSMol通过分析已知配体(与蛋白质靶点结合的分子)的形状，仅需数秒即可生成具有优异结合特性的新型3D分子，成功率高达61.4%，远超此前研究仅12%的水平。

DiffSMol基于先进的生成式AI框架，通过学习已知配体的形状特征，生成不存在于现有化学数据库中的新型3D分子结构。研究团队利用条件生成技术，确保新分子与蛋白质靶点具有更强的结合亲和力。DiffSMol在生成单分子时仅需1秒，相比传统计算方法效率提升数百倍。测试结果显示，模型在cyclin-dependent kinase6（CDK6）(用于调控细胞周期、抑制癌症生长)和neprilysin(NEP)(用于减缓阿尔茨海默病进展)两种关键药物靶点的案例研究中，生成的分子表现出优于已知配体的特性，展现了其在抗癌和神经退行性疾病治疗中的巨大潜力。

DiffSMol的研发团队已将其代码和数据集完全开源，托管于GitHub（https://github.com/osu-ninglab/DiffSMol），以鼓励全球科学家参与优化与应用。

这一开放策略将加速生成式AI在药物设计领域的普及，尤其对资源有限的中小型研究机构意义重大。研究还得到了国家科学基金会、国家医学图书馆及国家转化科学推进中心的资助，凸显了其学术与应用价值。社交媒体讨论指出，DiffSMol的低计算需求(可在标准硬件上运行)使其成为独立实验室的理想工具。

尽管DiffSMol在候选药物生成上表现卓越，其当前模型仍依赖已知配体的形状特征，无法完全从头设计分子。研究团队表示，未来将通过引入多模态数据（如蛋白质-配体相互作用、基因表达数据）进一步优化模型，打破这一限制。