新技术让科学家像电灯开关一样控制基因

贝勒医学院的研究人员开发了一项突破性技术，用于调控基因治疗中的基因表达，解决了在安全范围内维持治疗基因水平的关键问题。该研究发表在《自然生物技术》杂志上。

新技术的重要性：

• 过多或过少地调控基因的活性可能会引发问题，因此在治疗窗口内维持基因的适当水平非常重要。
• 该方法使用FDA批准的微量物质来控制基因。该方法涉及使用额外的polyA信号设计RNA，默认情况下充当关闭蛋白质生产的开关。这个开关可以通过医生已经使用的药物（如四环素）打开或关闭。

当前方法存在的问题：

• 目前用于调控基因的方法存在一些问题，比如可能引发有害的免疫反应。
• 与使用人体外物质的旧方法不同，该方法不会触发免疫系统，并使用小分子与RNA相互作用。

研究人员的工作：

• 研究人员修改了RNA的一部分，使其与FDA批准的四环素结合，从而实现对基因的可控激活。
• 这意味着未来接受基因治疗的人们可以使用这种药物根据需要调整治疗，就像调节旋钮一样。这是一项重大突破，因为它提供了更多的控制，并在不同的健康情况下有所帮助，使用FDA批准的药物来微调治疗。

研究的重要性和应用前景：

• 研究人员已经致力于开发这项技术超过十年。
• 该方法不仅限于特定疾病，理论上可以用于调控任何蛋白质的表达，并具有许多治疗应用的潜力。
• 与现有技术相比，该系统更紧凑、更易实施。因此，在实验室中，它也可以打开或关闭感兴趣的基因以研究其功能。找有价值的信息，请记住Byteclicks.com