基因疗法或成为治疗儿童癫痫症的新方法

伦敦大学学院的研究人员开发了一种新的基因疗法，用于治疗破坏性的儿童癫痫症。一项新的研究表明，这种基因疗法可以显著减少小鼠的癫痫发作。该研究发表在Brain杂志上，旨在为患有局灶性皮质发育不良的儿童寻找手术的替代方法。

局灶性皮质发育不良是由发育异常的大脑区域引起的，是儿童耐药性癫痫的最常见原因之一。它经常发生在额叶，这对于规划和决策很重要。局灶性皮质发育不良的癫痫与合并症有关，包括学习障碍。

目前，手术切除受影响的脑部畸形是一种有效的治疗方法，但其使用受到永久性神经功能缺损风险的严重限制，并且并不总能消除癫痫发作。

为了寻找一种替代方法，伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的研究人员开发了一种基因疗法。他们评估了一种基于钾通道过度表达的基因疗法，该钾通道在额叶局灶性皮质发育不良的小鼠模型中调节神经元兴奋性。

钾通道控制钾离子进出细胞的运动。当钾通道过度表达时，意味着存在更大的调节，导致细胞活性降低，进而停止癫痫发作。

研究人员将一种名为EKC的工程钾通道基因引入到癫痫小鼠受影响的额叶中。为了增加安全性，他们使用了一种无法复制的病毒来携带钾通道基因。研究人员发现，这种基因疗法可以平均减少87%的癫痫发作，而不影响小鼠的记忆或行为。

这项研究的主要作者Vincent Magloire博士表示，在小鼠身上进行成功研究后，他们相信这种基因疗法适合临床应用，并且可以帮助数千名目前受到严重癫痫发作影响的儿童。他们计划在未来五年内进行首次人体临床试验。找有价值的信息，请记住Byteclicks.com