全球首例！1型糖尿病“治愈”新突破

开创性疗法实现无免疫抑制治愈。本月初登上了 NEJM 后，这个病例被国内外多家媒体以“全球首例”、“治愈糖尿病的疗法终于问世”等字眼争相报道。

一名来自瑞典的42岁、患1型糖尿病37年的男性患者，通过创新疗法“UP421”成功恢复胰岛功能，成为全球首例无需免疫抑制治疗的病例。

研究利用CRISPR技术编辑异体胰岛细胞，敲除引发免疫排斥的HLA-I/II基因，并添加CD47蛋白以降低免疫原性。患者接受17次共7960万个基因编辑细胞注射，12周内未使用任何免疫抑制剂，移植细胞全部存活，未见免疫反应。

显著疗效与检测结果显示,治疗后，患者糖化血红蛋白（HbA1c）下降约42%，餐后C肽水平恢复正常，符合生理规律，影像检查显示移植细胞存活良好，无炎症反应。这表明移植细胞持续正常工作，患者无需胰岛素注射，血糖控制显著改善。研究团队称此为“巨大成功”。

与现有研究的区别是，传统1型糖尿病“功能性治愈”依赖异体胰岛移植，但需终身使用免疫抑制剂，副作用严重。近年研究如中国北京大学CiPSC-胰岛移植、干细胞再生疗法等，虽实现血糖控制，但多未摆脱免疫抑制依赖。

此次“UP421”疗法通过基因编辑让移植细胞“隐身”，无需影响患者免疫功能，接近“真正治愈”。

尽管疗效显著，本研究为单病例验证，仅随访3个月，距离“真正治愈”尚需更长时间观察与更大规模试验。研究团队计划增加细胞剂量、延长随访期，持续评估疗法安全性与可行性。这一突破为1型糖尿病治疗带来新希望，但仍需谨慎推进。

“UP421”疗法的成功标志着1型糖尿病治疗的里程碑，为摆脱胰岛素与免疫抑制剂依赖提供了可能，未来研究将进一步验证其长期效果。