科学家合作开发新疗法有望治愈遗传性朊病毒病

Whitehead生物医学研究所宣布与Broad研究所合作开发了一种名为CHARM的创新疗法，用于治疗致命的朊病毒病。朊病毒病是一种快速导致神经退行性变并最终致命的疾病，著名的例子包括“疯牛病”。

研究人员在不到两年的时间内开发出了一套分子工具CHARMs，这种工具可以关闭致病基因如朊病毒蛋白基因，并有望应用于其他神经退行性疾病。CHARMs通过表观遗传编辑来关闭目标基因，而不是直接修改DNA，利用化学标签来阻止基因转录，从而防止有害蛋白质的产生。

为了使这种工具更适用于人类，研究团队改进了CRISPRoff技术，采用更小的锌指蛋白（ZFP）替代原来的Cas9蛋白，使其更容易被大脑细胞接受和传递。此外，他们设计了一种自我关闭机制，确保在基因关闭后，工具本身也会停止产生，减少副作用。获取更多有价值信息 访问：https://byteclicks.com

目前，CHARMs已经在小鼠实验中显示出显著的效果，能够大幅减少大脑中的朊病毒蛋白。研究团队正进一步优化该工具，以便将来用于临床试验，期望能为患有朊病毒病和其他遗传性疾病的患者提供新的治疗希望。

该研究成果发表在《科学》上。